【罕見病催生全球萬億孤兒藥市場,利好頻出能否帶來井噴?】

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原標題:罕見病催生全球萬億孤兒藥市場,利好頻出能否帶來井噴?

2017年2月28日,是“第十屆國際罕見病日”,今年的主題是“讓研究帶來無限可能”(With research, possibilities are limitless),旨在引導人類識別未知疾病,增加對疾病的理解。

據世界衛生組織的統計,全球約有5000-8000種罕見病,盡管單一疾病的患者人數不多,但總體人數也接近4億人。目前,中國罕見病患者人數超1600萬,每年新增患者超20萬,能得到明確診斷的患者卻不足40%,其中平均確診時間超5年,確診費用高出5萬。自然,後續的治療和護理現狀更加不理想。

中國罕見病人數持續上升

根據世界衛生組織(WHO)的定義,患病人數僅占總人口數的0.65‰~1‰的疾病統稱為罕見病,例如血友病、漸凍症、唐氏綜合症、白化病等。目前國際確認的罕見病有6000-7000種,約占人類疾病的10%,其中80%以上屬於遺傳疾病。全球有效治療藥物不到5%,全球對罕見病立法的國家不到20%。

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據相關機構調查數據顯示,中國罕見病群體人數約1680萬人,每年新出生罕見病患者超過20萬,但得到明確診斷的不足40%;其中患者平均確診時間超5年,平均診斷成本高出5萬。自然,後續的治療和護理現狀更加不理想。

由於罕見病發生率低且散發,此前無論商業公司、研究機構還是科研人員和臨床醫生對此關注度均很低,導致相應研究資源有限,針對性藥物少且價格奇高。尤其是在中國,由於罕見病研究起步較晚,目前我國隻有少部分藥企在獨立研發“孤兒藥”。而進口藥方面大多數藥物未在中國上市,即使有少部分通過外資藥企原研藥進入國內市場,也因價格高昂,造成患者難以接受。

據業內人士表示,由於罕見病的發病原因較為複雜,大部分是由遺傳缺陷引起的,發病機製尚未完全清楚,這也對罕見病的研究和孤兒藥的研發帶來了困難。據了解,目前已上市的孤兒藥不到100種(有罕見病適應症的是92種),這意味著絕大多數患者都無藥可醫。

近年來隨著罕見病患者群體、相關領域的醫生群體等共同宣傳、呼籲,加之“冰桶挑戰”等社會公益活動的連鎖效應,罕見病逐漸被中國的社會公眾所熟知。罕見病越發凸顯與社會大眾密切關係的同時,對罕見病的探索和知識數據的積累和整合,對於對於出生缺陷的預防、健康管理和常見病的治療具有重要意義。

孤兒藥市場正在快速增長

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隨著社會公眾認知度提高、政策層面的鼓勵,以及醫療診斷技術的創新,罕見病領域風向正在轉暖,孤兒藥市場正在快速增長。據相關機構預計,從2014年至2020年,全球孤兒藥銷售規模的年增長率將達到11%,是處方藥(仿製藥除外)的兩倍;市場規模將從2014年的970億美元增長到2020年的1760億美元,占處方藥(仿製藥除外)市場規模的19%;法國谘詢公司Alcimed認為治療罕見病的藥物已成為醫藥行業最盈利的板塊之一。

長期以來,因為受“研發難度大”、“投資回報低”、“適用患者少”、“發病率低”等因素影響,孤兒藥的研究一直備受製藥企業冷落。眾所周知,創新藥物的研發過程向來是耗時耗力。國外研發一款新藥的預算一般是3-5億美元,研發時間大多需要7-10年。況且由於藥檢審批繁瑣複雜,加之每一種“孤兒藥”所對應的市場較小,研發風險大,藥企就更加對“孤兒藥”研發敬而遠之。

為打破“孤兒藥”研發低迷的僵局,各國政府以政策推動“孤兒藥”的發展。1983年美國正式頒布《孤兒藥法案》,根據此法案,孤兒藥可以獲得快速審批、減免稅費、免除申報費用、研發補助和七年的市場獨占權。1999年,歐洲出台《孤兒藥歐盟條例》。

作為罕見病患者超過1600萬的國家,中國也抓緊了對“孤兒藥”政策的放開。從“十二五”規劃開始,政策上便放開對孤兒藥研發的限制,對罕見病等特殊人群用藥實行優先審評。2017年2月14日,國務院發布《“十三五”國家藥品安全規劃》,規劃中提出要保證罕見病用藥的市場供應。政策上不斷釋放利好消息,帶動了“孤兒藥”市場的發展,也讓更多醫藥企業投入到“孤兒藥”市場。

目前,隨著醫療技術的創新進步,對於罕見病的認識在不斷加深。醫學界認為,基因測序、質譜分析、信息分析等技術為基礎的精準醫療是未來“罕見病”的主要治療模式。而對罕見病領域的深入研究,有助於提高我們對人類疾病機理的認識,幫助我們發現潛在的新型治療方法。

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